La cima de la jerarquía
Los ensayos controlados aleatorizados (ECA) representan el estándar más alto de evidencia para establecer la eficacia de las intervenciones. La aleatorización asegura que las diferencias entre grupos se deben a la intervención, no a factores de confusión. El doble ciego impide que el conocimiento del tratamiento influya en los resultados. El control con placebo proporciona la referencia para medir el efecto real.
Los métodos de aleatorización varían. La aleatorización simple asigna al azar cada sujeto. La aleatorización por bloques asegura números iguales en cada grupo. La aleatorización estratificada equilibra factores de confusión conocidos (edad, sexo, gravedad). La aleatorización adaptativa ajusta las probabilidades según los resultados acumulados. Cada método tiene ventajas y limitaciones según el contexto.
El ocultamiento de la asignación — asegurar que quienes reclutan participantes no conozcan las asignaciones futuras — previene el sesgo de selección durante el enrolamiento. Es distinto del cegamiento, que previene el sesgo de medición durante el seguimiento. Ambos son esenciales para la validez interna.
Los diseños cruzados permiten comparaciones intra-sujeto, reduciendo la variabilidad. Los ensayos pragmáticos vs explicativos equilibran la aplicabilidad al mundo real con el control experimental. Los ensayos de no inferioridad comparan nuevos tratamientos con estándares existentes en lugar de con placebo.
Las limitaciones de los ECA restringen su aplicabilidad. Las restricciones de coste impiden ensayos de intervenciones de bajo beneficio económico. Las limitaciones éticas impiden asignar aleatoriamente a intervenciones potencialmente dañinas. La duración corta (típicamente semanas a meses) puede no capturar efectos a largo plazo. Los criterios de inclusión estrictos producen poblaciones que no reflejan la diversidad de pacientes en el mundo real.